Il colesterolo è uno dei nemici giurati della nostra salute: oggi una nuova terapia apre scenari straordinari per le cure di milioni di pazienti
È ancora agli inizi per una nuova forma di terapia genica chiamata editing di base, ma questo rivoluzionario studio condotto su persone con colesterolo estremamente alto mostra risultati sorprendenti. Una speranza per le tante persone che soffrono di diabete e, in generale, di patologie cardiache e cardiovascolari.
Come sappiamo, infatti, una presenza elevata di colesterolo può essere la causa dell’ostruzione delle nostre vene e delle nostre arterie, con conseguenze che possono essere gravissime. Ora, però, questa ricerca dà qualche speranza, sebbene siano ancora necessari ulteriori approfondimenti.
L’infusione contro il colesterolo
In un piccolo test iniziale condotto su poche persone, i ricercatori hanno dimostrato che una singola infusione di un nuovo trattamento di modificazione genetica può ridurre il colesterolo, la sostanza grassa che nel tempo ostruisce e indurisce le arterie. L’esperimento è stato condotto su 10 partecipanti con una condizione ereditaria che causa livelli estremamente elevati di colesterolo LDL, o “cattivo”, che possono portare a problemi cardiaci, anche in tenera età. Nonostante assumessero farmaci per abbassare il colesterolo, i volontari soffrivano già di malattie cardiache.
Lo studio attuale è rivolto a pazienti con ipercolesterolemia familiare, un tipo di colesterolo alto ereditario che colpisce circa 3 milioni di persone negli Stati Uniti e in Europa messe insieme. Hanno aderito a uno studio condotto in Nuova Zelanda e nel Regno Unito da Verve Therapeutics, una società biotecnologica con sede a Cambridge, nel Massachusetts.
I risultati preliminari sono stati presentati al meeting annuale dell’American Heart Association a Filadelfia lo scorso 12 novembre.
Il trattamento di modifica genetica mira ad abbassare in modo permanente il colesterolo modificando un gene nel fegato. I ricercatori hanno somministrato una singola infusione, in dosi variabili, ai pazienti la cui età media era di 54 anni. Mentre le dosi più basse non hanno avuto un grande effetto, la dose più alta ha ridotto il colesterolo LDL del 55% nel singolo paziente che l’ha ricevuta. Nel frattempo, due pazienti che hanno ricevuto la dose successiva più alta hanno visto riduzioni del 39% e del 48%.
L’editing genetico potrebbe fornire un’opzione più duratura per il trattamento del colesterolo alto ereditario, che oggi richiede farmaci a lungo termine. La cura attuale consiste in pillole giornaliere e iniezioni intermittenti che devono essere assunte per decenni.
Ciò pone un onere terapeutico molto pesante sui pazienti, sui fornitori e sul sistema sanitario. Oggi, invece, questa strategia potrebbe essere rivoluzionaria. Ovviamente è ancora presto per cantare definitivamente vittoria, dato che prima si dovrà verificare se questo nuovo metodo sia effettivamente sicuro.
