I ricercatori del Laboratorio di Patologia Sperimentale dell’Università dell’Aquila, Professore Andrew Mackay e Professoresse Antonietta Farina e Lucia Cappabianca sono stati molto felici oltre che emozionati nell’apprendere che la loro scoperta fatta 18 anni fa, prima della distruzione del loro laboratorio a causa del sisma del 2009, sia stata finalmente utile nel trattamento farmacologico mirato, riuscito con successo, in un bimbo di 6 mesi con neuroblastoma metastatico in stadio avanzato e refrattario alle comuni terapie.
In un articolo guidato dal Dr. Per Kogner (Childhood Cancer Research Unit, Karolinska University Hospital, Stoccolma, Svezia), pubblicato nella rivista dell’American Society of Clinical Oncology, JCO Precision Oncology, (Treis D et al., JCO Precis Oncol: 2022; 6: e2100271; DOI:10.1200/P0.21.00271), è stato riportato il trattamento con successo di un bambino di 6 mesi con neuroblastoma metastatico in un contesto di opzioni terapeutiche esaurite. Dopo la conferma del profilo molecolare delle cellule tumorali in cui era presente la proteina (TrkAIII) originariamente scoperta nel neuroblastoma dai ricercatori aquilani riportata nello studio: Prof. AR. Mackay, Prof.sse AR. Farina e L. Cappabianca e la compianta Dott.ssa A Tacconelli (Tacconelli et al Cancer Cell 2004; 6: 347-360; DOI: 10.1016/j.ccr.2004.09.011), il neonato è stato sottoposto a terapia compassionevole con il farmaco mirato Entrectinib.
Il piccolo paziente ha risposto in maniera ottimale e, dopo più di 4 anni di terapia continuativa, ha raggiunto una situazione clinica stabile ed è in buona salute con sviluppo e crescita normale. I docenti Mackay, Farina e Cappabianca sono orgogliosi che la loro ricerca sia stata utile per raggiungere questo importante risultato, dimostrando la misura in cui la ricerca biomedica di base di UNIVAQ è considerata a livello internazionale e concordano sul fatto che questo traguardo finalmente apre la strada all’uso di un nuovo approccio terapeutico mirato per i pazienti con neuroblastoma che presentano il profilo molecolare originalmente scoperto nella nostra Università.